เผยผลการใช้ ยีนบำบัด ในผู้ป่วยจากโรค Angioedema สามารถบรรเทาอาการเจ็บปวดทรมาณของผู้ป่วยลงมาได้

สำนักข่าวหลายแห่งรายงานข่าวผลการศึกษาการใช้การบำบัดด้วยยีนในผู้ป่วยที่เป็นโรค Angioedema ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบน้อยแต่มีอาการรุนแรง ข้อมูลจาก BBC ชี้ว่าโรคทางพันธุกรรมนี้สร้างความทรมานให้กับผู้คนประมาณ 1 ใน 50,000 คนทั่วโลก แม้จะเป็นตัวเลขที่น้อยเมื่อเทียบกับประชากรนับพันล้านแต่อาการที่เกิดขึ้นที่สร้างความเจ็บปวด ร่างกายอ่อนแอลง สร้างความผิดปกติต่อระบบหาย และถึงขั้นเสียชีวิตได้ เมื่ออาการกำเริบนั้นก็สร้างความวิตกกังวลให้กับหมอและครอบครัวอย่างมากเนื่องจากเป็นโรคที่ยากต่อการรักษา จนเมื่อไม่นานมานี้ได้มีการใช้วิธีการรักษาด้วยการบำบัดด้วยยีน CRISPR-CAS9 แล้วพบว่ามันสามารถลดอาการของผู้ป่วยลงได้อย่างมาก

Dr.Hilary Longhurst

ความสำเร็จครั้งสำคัญที่เกิดขึ้นในการรักษาโรคทางพันธุกรรมอย่างโรค Angioedema หรือโรคอาการบวมของเนื้อเยื่อใต้ชั้นผิวหนังคล้ายกับอาการแพ้นั้น เกิดจากความร่วมมือกันศึกษาวิจัยของนักวิจัยจาก University of Auckland, Amsterdam University Medical Center และ Cambridge University Hospitals โดย Dr.Hilary Longhurst นักภูมิคุ้มกันวิทยาคลินิก จาก Auckland Hospital Te Toku Tomai ชี้ว่า การรักษาผู้ป่วย Angioedema ด้วย CISPR-CAS9 เพียง 1 โดส ก็สามารถให้ผลราวกับว่าโรคนี้มันถูกกำจัดไปได้เกือบหมดเลยทีเดียว และยังชี้ว่าผลการบำบัดด้วยยีนแบบ CRISPR- CAS9 ยังอาจเป็นแนวทางสำคัญในการพัฒนาการรักษาโรคที่เกิดจากความผิดปกติทางพันธุกรรมได้อีกด้วย ผลของการรักษาจากการศึกษาในผู้ป่วยตั้งแต่ปี 2021 เป็นต้นมานั้นไม่พบความรุนแรงหรือผลข้างเคียงระยะยาวในผู้ป่วย

กระบวนการ CRISPR-CAS9 ภาพจาก https://www.bbc.com/news/health-68164372

กระบวนการรักษาด้วยการบำบัดด้วยยีนนี้จะใช้กระบวนการ CRISPR-CAS9 เข้าทำการตัดยีนชื่อ KLKB1 ซึ่งเป็นยีนที่สร้าง Prekallikrein Plasma ที่มีผลต่อการเกิดการอักเสบบวมของเนื้อเยื่อใต้ชั้นผิวหนังหากมันมีปริมาณเพิ่มขึ้น การตัดต่อยีนนี้ช่วยลดการสร้างพลาสมาดังกล่าวและทำให้อาการอักเสบบวมใต้ชั้นผิวหนังลดลงไป กระบวนการ CCRISPR-CAS9 ก็คือกระบวนการตัดสาย DNA ผิดปกติที่หมายตาไว้เพื่อแทรกชิ้น DNA ที่ต้องการให้เข้าไปปรับปรุงการทำงานของ DNA เดิมที่มีความผิดปกติให้ดีขึ้น หน้าที่เดิมของ DNA ที่ผิดปกติก็จะถูกปรับแก้ให้มีการเปลี่ยนแปลงไป เหมือนกับการตัดสายสร้อยคอเส้นเก่าที่สั้นใส่ไม่ได้แล้วมาเพิ่มขนาดและเพิ่มห่วงแขวนจี้เพชรหรือเครื่องประดับให้ใหม่ให้สามารถใส่ได้ สวยขึ้น เกิดประโยชน์มากขึ้นตามที่เราต้องการ กระบวนการ CRISPR-CAS9 เป็นความมหัศจรรย์ที่เราหยิบยืมวิธีนี้มาจากธรรมชาติ นักวิทยาศาสตร์ค้นพบกระบวนการตัดต่อสารพันธุกรรมหรือ DNA นี้ในแบคทีเรีย พวกมันใช้วิธีตัดต่อสารพันธุกรรมของมันเองด้วยตัวเองเพื่อให้สารพันธุกรรมของมันรอดพ้นจากการถูกแทรกแทรงโดยข้าศึกอย่างไวรัสที่มักจะจู่โจมพวกมันด้วยการส่ง DNA แปลกปลอมเข้าไปในตัวของแบคทีเรียเสมอ นักวิทยาศาสตร์ได้พัฒนาแนวทางนี้ขึ้นในห้องทดลอง ขยายผลทดลองทำในสิ่งมีชีวิตชั้นสูงเป็นลำดับถัดมา และยังคงใช้เป็นแนวทางสำคัญในการพัฒนากระบวนการรักษาความผิดปกติและความป่วยไข้ของมนุษย์เราอย่างต่อเนื่อง อย่างไรก็ตามการรักษาด้วยวิธีการบำบัดด้วยยีนนั้นก็ยังมีความเสี่ยงที่ต้องมีความแม่นยำสูงและต้องใช้ความละเอียดรอบคอบในการรักษาเพื่อไม่ให้เกิดความผิดพลาดต่อลำดับสารพันธุกรรมของเราได้

แหล่งข่าว

https://www.bbc.com/news/health-68164372

https://www.auckland.ac.nz/en/news/2024/02/01/gene-editing-offers-hope-for-people-with-hereditary-disorder.html